Conociendo los nuevos tratamientos para la fibrosis quística en niños Orkambi y Symkevi

https://cadenaser.com/emisora/2019/10/30/ser_madrid_sur/1572436195_370102.html

“La fibrosis quística es una de las enfermedades raras más comunes”, así nos ha explicado Enrique Salcedo, corresponsable de la unidad de fibrosis quística infantil del Hospital Doce de octubre de Madrid, la prevalencia de esta patología, que se detecta, normalmente, desde la infancia.

Pregunta- ¿Qué es la fibrosis quística?

Respuesta- La fibrosis quística es una enfermedad genética frecuente en la raza caucásica, que afecta al funcionamiento de una proteína llamada CFTR. Si dicha proteína funciona mal,van a aparecer unas secreciones deshidratadas y espesas. Dichas secreciones acaban obstruyendo la glándula que las genera. Así, se puede afectar el páncreas, los pulmones, al intestino, al hígado… Además, se produce un sudor abundante rico en sal, con el consiguiente riesgo de deshidratación.

P- ¿Cuál es la prevalencia de la fibrosis quística?

R- En nuestro medio, la prevalencia es de 1 de cada 2.500-5.000 recién nacidos vivos.

P-¿Cuáles son las principales manifestaciones clínicas de la fibrosis quística?

R- En primer lugar, la mala función del páncreas (“no se digieren adecuadamente los alimentos, por lo que la ganancia de peso es inadecuada”) y los problemas respiratorios. La afectación pulmonar condiciona la supervivencia de estos pacientes: son frecuentes las dilataciones de los bronquios, las bronquitis, las neumonías…

P-¿Qué novedad se está anunciando estos días para el tratamiento de la fibrosis quística?

R- A partir del día 1 de Noviembre se aprueba en España la comercialización de dos medicamentos para ciertas variantes de dicha patología, hecho que va a beneficiar a 113 niños en nuestro país. Sus nombres comerciales son Orkambi y Symkevi. España se convierte así en el decimoctavo país del mundo que los financia.

P-¿A partir de qué edad se pueden administrar?

R- Orkambi se puede administrar a partir de los 6 años; y Symkevi, a partir de los 12 años.

P- ¿Cuál es el mecanismo de acción de dichos fármacos?

R- Los principios activos, ivacaftor y lumacaftor, son reparadores o potenciadores de la proteína que está dañada en esta patología. El problema radica en que solo son eficaces en determinados casos de fibrosis quística, no en todos. No obstante, queda abierta la esperanza real para muchos de ellos, y la esperanza futura de que la investigación clínica sigua dando frutos en este sentido.

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