Luz verde a los fármacos para la fibrosis quística

https://www.elmundo.es/ciencia-y-salud/salud/2019/10/21/5dadfd92fc6c831d3e8b45bc.html

Tras años de batalla, más de 550 pacientes con fibrosis quística en España, 113 de ellos niños, van a ver financiado su tratamiento.

La ministra de Sanidad en funciones, María Luisa Carcedo, ha anunciado, tras reunirse con organizaciones de pacientes, que dos medicamentos para el tratamiento de la fibrosis quística, Orkambi y Symkevi, ambos de la compañía farmacéutica estadounidense Vertex, serán incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) a partir del día 1 de noviembre.

España se convierte así en el decimoctavo país del mundo que financia estos fármacos.

Orkambi está indicado para niños de entre 6 y 12 años y Symkevi para niños de edad superior a 12 años y adultos. «De esta manera se garantiza una continuidad en el tratamiento de esta patología», ha matizado Carcedo.

La satisfacción de los pacientes es grande. Según Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), «después de casi 4 años de espera para que se llegara a un acuerdo, hoy es un día muy importante para nosotros y para mí el más feliz de mi presidencia. El fin de la Federación es favorecer que las personas con fibrosis quística tengan una buena calidad de vida y luchar por sus derechos, entre ellos el de tener acceso a los mejores tratamientos disponibles. Hoy se ha conseguido uno de esos objetivos. Solo esperamos que la disponibilidad de estos tratamientos en los hospitales sea lo más temprana posible».

Y es que ambos fármacos se dispensarán en el hospital tras el diagnóstico de la fibrosis quística mediante una prueba de mutación genética. Para ello se ha elaborado un protocolo farmacoclínico, con las variables que se van a medir y en qué etapas del tratamiento.

Por su parte, Cristina Simal, secretaria de la FEFQ, habla desde la experiencia:«El acceso a estas medicaciones va a suponer un salto cualitativo en la salud de aquellos que puedan tomarlas. Nuestra alegría y la de nuestras familias es inmensa. Sé, por mi propia experiencia tomando Symkevi, que hay un antes y un después. Y me alegro de que por fin nos den lo que nos corresponde».

TRES AÑOS DE LUCHA

La batalla de los pacientes comenzó, en efecto, hace más de tres años, cuando la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) aprobó la introducción de estos medicamentos en la cartera española;en todo ese tiempo, el Ministerio de Sanidad y la compañía no han sido capaces de alcanzar un acuerdo económico.

Dado el alto precio de estos medicamentos, finalmente su inclusión entre los financiados se realizará mediante un modelo mixto de techo máximo de gasto y pago por resultados: «Estamos ante un medicamento que genera incertidumbre clínica por lo que el pago está condicionado a que el paciente responda al tratamiento», explicó la ministra. Así, el laboratorio solo verá reembolsado su medicamento si el tratamiento funciona.

La fibrosis quística es una enfermedad degenerativa, causada por una mutación genética, que afecta principalmente a los pulmones y al sistema digestivo. Los pacientes sufren una disminución de agua, sodio y potasio que da lugar a la obstrucción de los canales que transportan secreciones, lo que origina su estancamiento, infecciones e inflamaciones que destruyen zonas de distintos órganos como el hígado, el páncreas, el sistema reproductor y fundamentalmente el pulmón. La función respiratoria se va reduciendo hasta el punto de requerir un trasplante.

Por tanto, la financiación de estos medicamentos supone una grata noticia, aunque no para todos:los pacientes susceptibles de beneficiarse de estos tratamientos son en torno al 60% del total, debido al tipo de mutación que sufren.

Sin embargo, Vertex anunció en noviembre de 2018 los resultados positivos de dos ensayos de fase III de una triple combinación con la que se podría llegar a tratar al 90%de los pacientes. El problema es que, dadas las expectativas generadas, este podría convertirse en uno de los fármacos más caros del mundo.

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